શું છે જીન થેરાપી? હવે સિકલ સેલ રોગના દર્દીઓને મળી શકે છે નવું જીવન

Sickle Cell Disease Treatment: સિકલ સેલનો રોગ એક પ્રકારની વિચિત્ર બીમારી છે. આ રોગના દર્દીઓનું જીવન ઝેર સમાન બની જાય છે. આવી સ્થિતિની વચ્ચે આવ્યાં છે એક સારા સમાચાર. આ સમાચારથી ઉભી થઈ છે એક આશાની કિરણ. અહીં વાત થઈ રહી છે સિકલ સેલ રોગની. વિશ્વમાં પ્રથમ વખત સિકલ સેલના દર્દીની જીન થેરાપીથી સારવાર કરવામાં આવી રહી છે. 12 વર્ષના કેન્ડ્રિક ક્રોમરને અમેરિકામાં જીન થેરાપી આપવામાં આવી રહી છે. મહિનાઓની સારવાર પછી, તે કદાચ સિકલ સેલથી મુક્ત થઈ જશે.

ન્યૂયોર્ક ટાઈમ્સમાં છપાયેલા અહેવાલ મુજબ સિકલ સેલના કારણે ક્રોમરના તમામ સપનાઓ ચકનાચુર થઈ ગયા હતા. તેના માટે સાયકલ ચલાવવી, ઠંડીમાં બહાર જવું, ફૂટબોલ રમવું...અને સામાન્ય બાળકોની જેમ મજા કરવી મુશ્કેલ હતું. ભયંકર પીડા હતી. કેન્ડ્રિક ક્રોમરને હવે આશા ઉભી થઈ છેકે, તે ઠીક થઈ શકે છે. તે સાજો થઈને સામાન્ય જીવન જીવી શકશે.

ગયા વર્ષે, સિકલ સેલ રોગની સારવાર માટે અમેરિકામાં બે પ્રકારની જીન થેરાપીને મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. કેન્ડ્રિક બ્લુબર્ડ બાયો નામની કંપનીના પ્રથમ વ્યાવસાયિક દર્દી છે. બીજી કંપની વર્ટેક્સ થેરાપ્યુટિક્સે હજુ સુધી એ વાતનો ખુલાસો કર્યો નથી કે તેણે કોઈ દર્દીની સારવાર શરૂ કરી છે કે કેમ.

અમેરિકામાં ક્રોમર જેવા લગભગ 20,000 લોકો સિકલ સેલ રોગથી પીડાય છે. સિકલ સેલ રોગ - રેડ સેલ્સની આનુવંશિક વિકૃતિ છે જે અસહ્ય પીડાનું કારણ બને છે. લોકો આ રોગ સાથે જન્મે છે. તેઓ તેમના માતાપિતા પાસેથી આ રોગ માટે પરિવર્તિત જનીન વારસામાં મેળવે છે.

જીન થેરાપી દ્વારા સિકલ સેલના દર્દીઓની સારવાર કેવી રીતે કરવામાં આવશે?
વોશિંગ્ટનની ચિલ્ડ્રન્સ નેશનલ હોસ્પિટલમાં બુધવારે કેન્ડ્રીક ક્રોમરની સારવાર શરૂ થઈ હતી. ડૉક્ટરોએ તેના અસ્થિમજ્જાના મૃત કોષોને કાઢી નાખ્યા છે, જેને બ્લુબર્ડ તેની લેબમાં આનુવંશિક રીતે સુધારશે જેથી સારવાર કરી શકાય. આમાં મહિનાઓ લાગશે. આ પ્રક્રિયા શરૂ કરતા પહેલા, બ્લુબર્ડને લાખો કેન્ડ્રીકના સ્ટેમ સેલની જરૂર પડશે. જો પ્રથમ વખત પૂરતા પ્રમાણમાં સ્ટેમ સેલ ઉત્પન્ન ન થાય, તો કંપની વધુ એક કે બે વખત પ્રયત્ન કરશે. જો તે પૂરતું નથી, તો કેન્ડ્રીકે બીજા સ્ટેમ સેલ નિષ્કર્ષણની તૈયારીમાં એક મહિનો પસાર કરવો પડશે.

શું છે સિકલ સેલ રોગ?
સિકલ સેલ રોગ એક આનુવંશિક રોગ છે. આ લાલ રક્ત કોશિકાઓમાં થતી વિકૃતિઓનું જૂથ છે જે હિમોગ્લોબિનને અસર કરે છે. હિમોગ્લોબિન એ પ્રોટીન છે જે સમગ્ર શરીરમાં ઓક્સિજન વહન કરે છે. સામાન્ય રીતે લાલ રક્તકણો ડિસ્ક જેવા હોય છે જે નસોમાં સરળતાથી પસાર થાય છે. સિકલ સેલ રોગમાં, આનુવંશિક પરિવર્તન લાલ રક્ત કોશિકાઓ અર્ધચંદ્રાકાર આકારના અથવા સિકલ-આકારના બને છે. સિકલ સેલ રોગમાં, લાલ રક્ત કોશિકાઓ સરળતાથી ખસેડી શકતા નથી અને શરીરમાં લોહીનો પ્રવાહ બંધ કરી શકે છે. જેના કારણે સ્ટ્રોક, ઈન્ફેક્શન અને બીજી ઘણી સ્વાસ્થ્ય સમસ્યાઓ થઈ શકે છે.

સિકલ સેલ રોગ એ આજીવન રોગ છે. અત્યાર સુધી આ રોગ માટે બોન મેરો ટ્રાન્સપ્લાન્ટ જ એકમાત્ર સારવાર હતી. પરંતુ ડિસેમ્બર 2023માં અમેરિકાએ બે પ્રકારની થેરાપીને મંજૂરી આપી હતી. એક થેરાપીમાં, એક વધુ જનીન શરીરમાં ઉમેરવામાં આવે છે અને બીજામાં, પહેલાથી અસ્તિત્વમાં રહેલા જનીનમાં ફેરફાર કરવામાં આવે છે.